为践行以人民为中心的发展思想，落实高质量发展要求，在持续推动医药产业科技创新的同时，必须着力解决创新成果“用得上、用得起”的核心问题。本纲要旨在通过系统性政策设计，打通从实验室到病床前的“最后一公里”，确保医药创新成果惠及全体国民，促进健康公平。
一、核心目标：构建“病有良药、药有可及”的健康保障新格局
未来五年，我国新医药产业发展的核心目标是从“追赶创新”向“普惠性创新”战略转型。不仅要诞生更多“全球首创”的突破性疗法，更要实现 “中国首惠” ，让患者能同步甚至优先享受到医药科技进步的成果，显著提升关键疾病领域的药物可及性指数和医疗保障水平。
二、战略路径与关键任务
（一）实施“普惠性创新”引导工程，让研发瞄准国民最迫切需求
设立“国家普惠创新药械目录”。 聚焦我国高发、疾病负担重的领域（如神经退行性疾病、部分罕见病、耐药菌感染、特定儿童肿瘤等），建立动态的临床需求清单。对研发资源优先投入目录内领域的企业，给予最高50%的研发费用加计扣除、优先审批与纳入医保等综合激励。
启动“中国版孤儿药2.0计划”。 在现有罕见病药物政策基础上，进一步扩大罕见病界定范围，对攻克“超罕见病”且临床价值突出的疗法，实行 “国家专项采购与风险共担” 模式，由政府主导谈判并承担部分市场风险，确保企业有回报、患者用得上。
鼓励“价值导向型”二次开发。 对已上市药品，通过改良剂型（如长效注射剂）、优化给药途径、开发新的重要适应症等，显著提升患者依从性或扩大受益人群的，给予市场独占期延长等奖励。
（二）启动“多层次医疗保障体系筑基”行动，破解“用不起”的难题
深化基本医疗保险“战略性购买”。 建立基于临床价值、患者获益、社会经济价值的三维综合评价模型，用于医保目录谈判与动态调整。对高价值创新药，探索实施 “年度支出封顶” 下的按疗效付费，平衡基金可持续性与患者可及性。
强力助推商业健康保险发展。 支持开发与基本医保紧密衔接的“普惠险”产品，重点覆盖医保目录外的高额创新药、前沿疗法和特定罕见病用药。对购买合规健康险的个人和企业，提供明确的税收优惠政策。
建立“国家重大疾病专项救助基金”。 作为托底保障，为因使用极端高价、拯救生命的必需疗法而陷入经济困境的家庭，提供最后一环的救助，杜绝“因病致贫”现象。
（三）开展“医疗卫生资源均衡配置”计划，破解“用不上”的困境
推动“处方外流”与“双通道供药”常态化。 在确保医疗质量与用药安全的前提下，全面放开国家谈判药品在定点零售药房的供应与医保结算。通过电子处方流转平台，让患者可在医院或家门口药店便捷获取创新药。
实施“县域医院创新药械可及性提升”专项行动。 通过省级药品集中采购平台，建立县域医院重点药品需求上报与统一配送机制。支持城市三级医院与县域医院建立“药品技术协作体”，通过远程医疗指导县域医生合理使用创新药。
建设“国家罕见病诊疗与药品配送中心网络”。 在全国范围内规划建设10-15个国家级和30-50个区域级罕见病中心，负责确诊、治疗和稀罕药品的储备与配送，确保罕见病患者不再为确诊和找药而全国奔波。
（四）布局“医药产业供应链强韧”计划，确保药品“不断供”
建立“国家基本用药与战略创新药产能储备库”。 对关乎国计民生的基本药物、关键原料药以及具有重大公共卫生意义的创新药，通过“国家出资、企业代储”或生产补贴等方式，建立中央与地方两级实物与产能储备。
支持“先进制药技术”本土化。 重点扶持连续制造、基因编辑、mRNA平台等能够快速响应、灵活生产的关键技术平台在国内落地与应用，提升应对突发公共卫生事件和药品短缺风险的产业韧性。
优化应急审批与供应机制。 完善在重大公共卫生事件或其他紧急状态下，药品与疫苗的特别审评、紧急使用授权和统一调配流程，做到“平时能创新，急时能保供”。
三、保障与评估
组织保障： 建立由国家医疗保障局牵头，国家卫生健康委、国家药监局、工业和信息化部等多部门参与的“药品可及性工作联席会议”制度，破除部门壁垒，形成政策合力。
数据保障： 建设“国家药品可及性监测平台”，实时追踪重点药品的研发、审批、生产、采购、配送、处方和医保支付全链条数据，为政策效果评估与调整提供依据。
考核评估： 将“创新药械从上市到纳入医保的平均时间”、“县域医院创新药配备率”、“罕见病患者确诊与治疗比例”等关键可及性指标，纳入地方政府和公立医院的绩效考核体系。
本纲要自2026年1月1日起试行。各有关部门及地方政府应据此制定具体时间表与路线图，务求实效，让医药创新的阳光照亮每一个需要的角落。
（注：本文本为聚焦于“可及性”与“普惠”的政策构想，旨在提供多元化的思路参考，并非官方文件。）